5月7日，八部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称意见）。
意见在完善儿童用药研发创新机制、鼓励临床研发、扩宽支付渠道等方面提出诸多举措。
如，要扩大国家基本药物目录中儿童用药品种、剂型和规格范围，探索制定国家儿童基本药物目录。支持鼓励研发申报儿童药品清单的药品，及符合条件的儿童专用药（药品说明书中仅有儿童适应症和儿童用法用量的药品）、儿童适宜剂型和有明确儿童用法用量的药品按程序纳入医保药品目录。且遴选儿童用药时，可不受“一品两规”限制。
意见能够针对性解决此前儿童用药及儿童制剂研发上市的哪些痛点、难点？《每日经济新闻》记者就此展开采访。
此前儿童制剂研发上市存在诸多痛点
意见聚焦儿童重大疾病和用药负担，满足临床急需，引导协同研发，填补用药空白。创新药物研发国家科技重大专项支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药（限药品说明书中有明确儿童适应症和儿童用法用量的药品）适宜剂型的研发。鼓励开展儿童用药监管所需的新工具、新方法、新标准研究。鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究。
此前儿童用药及儿童制剂研发上市存在哪些痛点、难点？
资深医保专家田浩伶在接受《每日经济新闻》记者文字采访时指出，首先，儿童群体具有特殊性。其临床试验需遵循更严格的伦理标准，确保用药安全性和有效性，这使得试验设计和执行难度大幅增加。另外，儿童的肝脏、肾脏等器官尚未发育成熟，药物代谢和排泄能力较成人低约30%~50%，用药剂量需根据体重、年龄等因素精确调整。
其次，技术研发存在瓶颈。儿童用药的生物等效性研究、药物动力学特性研究存在技术挑战，例如口服固体制剂的崩解、溶解和吸收问题，以及静脉注射剂的稳定性与安全性问题。此外，试验数据准确性难以保障——儿童的认知和表达能力有限，难以准确反馈用药后的感受和症状，增加了试验数据收集和分析的难度。
再则，市场和政策层面也存在挑战。儿童用药市场规模相对较小，但研发成本与成人药相当，未充分考虑研发难度和成本，导致企业研发生产积极性不足。
打通儿童用药支付渠道
在完善儿童用药研发创新机制方面，意见指出，将完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录、创新药物研发国家科技重大专项等，符合条件的按程序纳入国家医保药品目录。加强儿童用药审评审批全过程充分沟通交流，对确定的儿童专用创新药，早期介入、研审联动，允许滚动提交资料，持续提升研发效率。
完善儿童用药支付、采购管理方面，意见指出，推进医保支付方式改革，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜，动态调整完善病种分组方案。加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。在国家组织药品集中带量采购中，对儿童专用药与成人用药分组采购。在省级医药采购平台挂网过程中落实各省挂网规则，在药品集中带量采购过程中优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。
上述举措能否针对性解决儿童制剂研发痛点？
田浩伶认为，第一，举措对儿童群体特殊性予以精准保障。这些举措主要从市场端和政策端发力，对于儿童生理代谢差异大、伦理审查严格等群体特殊性带来的痛点，能起到的直接作用有限。但随着儿童用药市场的发展，会吸引更多专业人才投身儿童用药领域，推动针对儿童生理特点的研究，从长远来看，有助于逐步缓解这方面的痛点。
第二，能缓解临床试验与技术研发痛点，降低临床试验顾虑。医保目录的纳入预期，能让企业更有动力投入儿童用药临床试验，一定程度上缓解受试者招募难的问题。同时，政策对儿童用药的重视，在保障儿童安全的前提下，提高临床试验的可操作性。
第三，有助于推动技术研发投入。政策的支持和市场空间的打开，会促使企业加大对儿童用药技术研发的投入，比如针对儿童生理特点的生物等效性研究、新型剂型开发等，逐步攻克技术研发瓶颈。不过，技术研发难题的完全解决，还需要企业长期的技术积累和产学研的深度合作。
第四，举措精准破解市场与政策层面痛点。
弥补利润空间不足：将儿童专用药、适宜剂型等纳入医保目录，直接打通了儿童用药的支付渠道，解决了此前因市场规模小、研发成本高导致的企业利润空间有限问题，有效激发企业研发生产积极性；
破除“一品两规”限制：遴选儿童用药不受“一品两规”限制，意味着更多儿童专用药、适宜剂型能进入医保和医院，打破了成人药对儿童用药市场的挤占，为儿童用药开辟了更广阔的生存空间；
明确研发方向指引：扩大国家基本药物目录中儿童用药范围、探索制定国家儿童基本药物目录，为企业指明了研发方向，让企业能聚焦临床急需的儿童用药品种进行布局，避免研发的盲目性。
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